Компания Travere Therapeutics Inc. (TVTX) объявила о временной остановке набора пациентов в рамках исследования третьей фазы HARMONY, направленного на изучение применения пегтибатиназы для лечения классической гомоцистинурии (HCU).

Эта пауза связана с тем, что в ходе недавнего процесса масштабирования компания установила, что профиль вещества не соответствует ожиданиям.

Компания информирует всех исследователей о приостановке набора новых пациентов до тех пор, пока не будет доступен дополнительный материал.

Travere Therapeutics подчеркивает, что этот добровольный перерыв в наборе позволит компании внести критические улучшения в процесс масштабирования производства, что необходимо для поддержки крупномасштабного коммерческого производства и полного набора пациентов в исследование HARMONY. Важно отметить, что пациенты, уже участвующие в исследованиях пегтибатиназы, продолжат получать лекарство из мелкомасштабных партий, не затронутых вопросами масштабирования. Эти пациенты продолжат запланированное лечение на протяжении своих испытаний.

Компания планирует оценить и реализовать необходимые улучшения коммерческого процесса, чтобы возобновить программу третьей фазы, с предполагаемой датой возобновления набора пациентов в исследование HARMONY в 2026 году. В результате, инвестиции, связанные с клиническим набором пациентов в HARMONY и крупномасштабным производством, ожидаемо будут отсрочены до 2025 года. Кроме того, в связи с предполагаемым снижением затрат на разработку спарсентана по мере продвижения программы третьей фазы, Travere Therapeutics прогнозирует сокращение расходов на исследования и разработки более чем на $30 миллионов в 2025 году по сравнению с 2024 годом.

Компания также ожидает, что ее запасов наличных средств, эквивалентов денежных средств и рыночных ценных бумаг—в размере $325,4 миллиона на 30 июня 2024 года—хватит для поддержания операций до 2028 года.

2024-9-27 08:27