Агентство по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) утвердило 43 новых лекарства с января по ноябрь этого года, что является небольшим снижением по сравнению с 52 одобрениями за тот же период прошлого года.

По мере того, как мы вступаем в последний месяц года, давайте рассмотрим биотехнологические компании, чьи препараты находятся на стадии оценки FDA в Соединенных Штатах, с ключевыми решениями, ожидаемыми в декабре.

BeiGene Ltd. (BGNE)

Ожидается, что в декабре FDA примет решение по препарату Tevimbra компании BeiGene, используемому с химиотерапией на основе фторопиримидина и платины, для пациентов с местнораспространенной неоперабельной или метастатической аденокарциномой желудка или гастроэзофагеального соединения.

Tevimbra, вводимый посредством внутривенной инфузии каждые три недели, уже получил одобрение в США для взрослых с неоперабельной или метастатической плоскоклеточной карциномой пищевода после системной химиотерапии, не включавшей ингибиторы PD-(L)1. Получив разрешение в марте, он был запущен в коммерческую продажу в октябре в США.

Кроме того, Tevimbra находится на стадии рассмотрения FDA как препарат первой линии лечения неоперабельной, рецидивирующей, местнораспространенной или метастатической плоскоклеточной карциномы пищевода. Несмотря на истекший крайний срок принятия решения в июле 2024 года, вердикт по этому показанию пока не вынесен.

На международном уровне препарат одобрен в Европейском Союзе и Австралии для лечения метастатического не-плоскоклеточного немелкоклеточного рака легкого и плоскоклеточного рака пищевода. В Китае он санкционирован для 13 различных применений.

Продажи Tevimbra достигли 163 миллионов долларов в третьем квартале 2024 года, что означает увеличение на 13% по сравнению с тем же кварталом прошлого года. В настоящее время акции BGNE торгуются на уровне $211. 01, отражая снижение на 1. 86%.

Ionis Pharmaceuticals Inc. (IONS)

Экспериментальная терапия компании Ionis Pharmaceuticals, Olezarsen, находится на стадии приоритетного рассмотрения FDA для лечения семейного хиломикронемического синдрома, решение ожидается к 19 декабря 2024 года.

Семейный хиломикронемический синдром (FCS) - это редкое генетическое расстройство, которое приводит к крайне высоким уровням триглицеридов, вызывая накопление в крови крупных частиц, богатых триглицеридами, называемых хиломикронами. Это может привести к серьёзным проблемам со здоровьем.

Пациенты с FCS сталкиваются с заметным риском развития острого панкреатита, мучительного воспалительного состояния поджелудочной железы, а также с длительными осложнениями, такими как усталость и хроническая боль в животе.

Olezarsen направлен на снижение синтеза apoC-III, белка, продуцируемого печенью, который играет ключевую роль в управлении метаболизмом триглицеридов в крови. В настоящее время для лечения FCS нет одобренных FDA лекарств.

Акции Ionis Pharmaceuticals торгуются на уровне $36. 09, демонстрируя рост на 1. 01%.

Lexicon Pharmaceuticals Inc. (LXRX)

С большим интересом ожидается решение FDA по кандидатуре препарата Zynquista компании Lexicon Pharma, который оценивается как дополнительная терапия к инсулину для взрослых с диабетом 1 типа и хронической болезнью почек. Решение ожидается 20 декабря 2024 года.

Zynquista - это пероральный двойной ингибитор, нацеленный на белки SGLT1 и SGLT2, ответственные за абсорбцию глюкозы в желудочно-кишечном тракте и реабсорбцию глюкозы в почках, соответственно.

Это второй раз, когда Zynquista рассматривается американскими регуляторами после его неодобрения в марте 2019 года. Недавно обзорная комиссия FDA в октябре пришла к выводу, что преимущества препарата не компенсируют связанные с ним риски.

В то время как Zynquista получил маркетинговую авторизацию в Европейском Союзе в апреле 2019 года для контроля диабета 1 типа, Европейская комиссия отменила его одобрение в марте 2022 года после того, как Guidehouse Germany GmbH отказалась от его дистрибуции.

Акции Lexicon в настоящее время оцениваются в $0. 79, что отражает снижение на 0. 84%.

AstraZeneca plc (AZN)

Ожидаемое решение FDA по Datopotamab deruxtecan от AstraZeneca намечено на 20 декабря 2024 года. Это лечение предназначено для взрослых с местнораспространенным или метастатическим неплоскоклеточным немелкоклеточным раком легкого после ранее проведённой системной терапии.

Datopotamab deruxtecan, конъюгат антитела-препарата, направленный против TROP2, совместно разработан компаниями Daiichi Sankyo и AstraZeneca. TROP2 — это преобладающий белок во многих опухолях НМРЛ, и в настоящее время одобренное силами FDA антитело-препарат для лечения рака легких отсутствует.

Клинические испытания показали, что Datopotamab deruxtecan достиг медианной выживаемости 14. 6 месяцев у пациентов с не плоскоклеточным НМРЛ, по сравнению с 12. 3 месяцами у доцетаксела, существующий стандарт химиотерапии. Если Datopotamab deruxtecan получит одобрение, это будет первый конъюгат антитела-препарата, направленный против TROP2, специально для пациентов с раком легких.

На данный момент акции AstraZeneca (AZN) оцениваются в $66. 98, что является снижением на 0. 95%.

**Zealand Pharma A/S (ZEAL. CO)**

Zealand Pharma ожидает решения FDA по своему инновационному агонисту глюкагоноподобного пептида-2, Glepaglutide, предназначенному для взрослых с синдромом короткой кишки, зависящих от парентеральной поддержки. Вердикт ожидается 22 декабря 2024 года.

Синдром короткой кишки — это редкое хроническое нарушение, которое значительно снижает способность кишечника всасывать питательные вещества. Это связано с серьёзными осложнениями для здоровья, включая печёночную и почечную недостаточность, метаболические расстройства, хроническую усталость и тяжелые инфекции, представляющие угрозу для жизни.

Замечательно, что GATTEX от компании Shire является первым и единственным одобренным FDA аналогом глюкагоноподобного пептида-2 (GLP-2) для лиц от 1 года и старше с синдромом короткой кишки, которые нуждаются в парентеральной поддержке. Препарат достиг ежегодных глобальных продаж более $850 миллионов за 2023 финансовый год.

При одобрении Glepaglutide может снизить бремя, связанное с парентеральной поддержкой и ежедневным применением текущей терапии GLP-2 (GATTEX) для тех, у кого СКК и кишечная недостаточность, как сообщает компания.

**Rhythm Pharmaceuticals Inc. (RYTM)**

Rhythm Pharmaceuticals стремится к расширению использования IMCIVREE для детей от 2 лет по своим установленным показаниям, ожидая решения FDA до 26 декабря 2024 года.

IMCIVREE, агонист меланокортинового рецептора-4 (MC4R), уже одобрен в США для лечения как взрослых, так и детей от 6 лет для хронического управления весом при ожирении из-за недостаточности проопиомеланокортина (POMC), пропротеин конвертазы субтилизина/кексина типа 1 (PCSK1) или лептинового рецептора (LEPR), включая синдром Бардета-Бидла. Одобрения также распространяются на Европу и Великобританию.

Запланированное расширение метки для младших пациентов, как заявляет компания, вероятно, значительно улучшит качество жизни у пострадавших детей и их семей.

В 2023 году IMCIVREE достиг мировых годовых продаж в размере $77. 4 миллионов, что больше $16. 9 миллионов в 2022 году.

На данный момент акции Rhythm Pharmaceuticals (RYTM) торгуются по цене $60. 71, что отражает снижение на 2. 14%.

**Soleno Therapeutics Inc. (SLNO)**

Soleno ищет одобрение на приоритетное рассмотрение FDA для DCCR (диазоксид хлордециторат) в качестве лечения синдрома Прадера-Вилли у лиц в возрасте от четырех лет с гиперфагией. Решение ожидается до 27 декабря 2024 года.

Синдром Прадера-Вилли — это редкое генетическое состояние, характеризующееся гиперфагией, выражающейся в хроническом, интенсивном голоде, зацикленностью на еде и неумолимым стремлением к потреблению пищи. Это состояние связано с поведенческими проблемами, когнитивными нарушениями, пониженным мышечным тонусом, низким ростом при отсутствии лечения гормоном роста, избыточным количеством жира в теле, задержкой развития и неполным половым созреванием.

В ходе испытаний фазы III у пациентов с синдромом Прадера-Вилли DCCR показал потенциал в облегчении гиперфагии и сопутствующих симптомов, включая агрессивное поведение, массу тела и метаболические параметры.

При одобрении, DCCR станет первым средством для лечения гиперфагии при синдроме Прадера-Вилли.

Согласно аналитической оценке Брайана Скорни из компании Robert W. Baird, продажи DCCR в США могут превысить 800 миллионов долларов, а мировые продажи могут достичь более 1 миллиарда долларов после одобрения.

В настоящее время акции Soleno Therapeutics (SLNO) торгуются по цене 50,99 доллара, снизившись на 3,26%.

**Checkpoint Therapeutics Inc. (CKPT)**

Checkpoint Therapeutics стремится получить одобрение FDA для Cosibelimab, ожидая решения 28 декабря 2024 года.

Cosibelimab, антитело к лиганду программируемой смерти-1 ("PD-L1"), предназначен для взрослых пациентов с метастатической или местно-распространенной плоскоклеточной карциномой кожи, которым противопоказаны хирургические или лучевые методы лечения.

Это вторичная попытка компании получить одобрение FDA для Cosibelimab. Ранее, в декабре прошлом году, FDA отказало в одобрении из-за вопросов, выявленных в ходе инспекции производителя третьей стороны. Тем не менее, компания утверждает, что никаких проблем с клиническими данными, безопасностью или маркировкой Cosibelimab выявлено не было.

Checkpoint, проект Fortress Biotech, Inc. (FBIO), нацелен на освоение обширного рыночного потенциала плоскоклеточной карциномы кожи, которая ежегодно диагностируется у более чем 1 миллиона новых пациентов в США, оценивая рынок более чем в 1 миллиард долларов.

Акции Checkpoint Therapeutics (CKPT) торгуются по цене 4,34 доллара, показывая снижение на 1,14%.

**Mirum Pharmaceuticals Inc. (MIRM)**

Дополнительная информация о Mirum Pharmaceuticals Inc. (MIRM) отсутствовала в первоначальном черновике, вставленном выше. Препарат Chenodiol от Mirum предназначен для лечения церебротендинозного ксантоматоза (CTX) и в настоящее время находится на рассмотрении FDA, а решение ожидается до 28 декабря 2024 года. CTX - это редкое генетическое нарушение, характеризующееся неспособностью организма правильно метаболизировать холестерин, что приводит к накоплению токсинов, таких как холестанол и желчные спирты. Симптомы включают неонатальный холестаз (желтуха или нарушение тока желчи), хроническую диарею, раннее появление двусторонних катаракт, ксантомы сухожилий (жировые отложения в сухожилиях), возникающие в подростковом возрасте или позже, и прогрессирующее ухудшение неврологических функций.

Изначально Chenodiol был разработан Travere Therapeutics Inc. , прежде чем Mirum приобрела портфель продуктов на основе желчной кислоты у Travere в прошлом году. Препарат уже одобрен в США для лечения людей с рентгенологически незаметными желчнокаменными заболеваниями. На данный момент акции Mirum торгуются по цене 45,07 доллара, снижаясь на 2,49%.

Что касается Bristol-Myers Squibb Company (BMY), решение FDA по Заявке на биологическую лицензию для подкожной формы Opdivo, включающей рекомбинантную человеческую гиалуронидазу от Halozyme, ожидается 29 декабря 2024 года. Opdivo одобрен для использования в качестве самостоятельной терапии, поддерживающей терапии после комбинационного лечения Opdivo с Yervoy или в комбинации с химиотерапией или кабозантинибом. Существующая внутривенная форма Opdivo используется для лечения различных видов рака, включая меланому, немелкоклеточный рак легкого, злокачественную плевральную мезотелиому и нескольких других.

Opdivo зафиксировал мировые продажи на уровне 2,36 миллиарда долларов за третий квартал 2024 года, что на 4% больше по сравнению с аналогичным периодом прошлого года. Акции Bristol-Myers Squibb в настоящее время торгуются по цене 59,16 доллара, снизившись незначительно на 0,10%.

В случае с Neurocrine Biosciences Inc. (NBIX), две Заявки на новый препарат для Crinecerfont находятся на приоритетном рассмотрении FDA, с ожидаемыми решениями 29 и 30 декабря 2024 года. Crinecerfont - это исследовательский оральный селективный антагонист рецептора CRF1, разработанный для контроля избыточных уровней адренокортикотропного гормона (АКТГ) и надпочечниковых андрогенов у пациентов с классической врожденной гиперплазией надпочечников (CAH).

Врожденная гиперплазия надпочечников (CAH) — это редкое генетическое заболевание, обусловленное дефицитом фермента 21-гидроксилазы, что нарушает производство важнейших гормонов надпочечников и может привести к серьезным последствиям без лечения. Компания Neurocrine подала заявку на одобрение препарата Crinecerfont в форме капсул и перорального раствора. Если Crinecerfont будет одобрен, он станет первым новым вариантом лечения CAH за 70 лет и, как считают аналитики, имеет значительный потенциал стать блокбастером. Акции Neurocrine Biosciences в настоящее время торгуются по цене $127. 59, что представляет собой увеличение на 0. 66%.

2024-12-2 23:27