Дюшенновская мышечная дистрофия (ДМД) — это серьёзное генетическое заболевание, в основном поражающее мальчиков, которое характеризуется постепенным ослаблением и хроническим воспалением скелетных, сердечных и дыхательных мышц.
У пациентов с ДМД отсутствует мышечный белок дистрофин, что приводит к утрате способности ходить в подростковом возрасте и, как правило, вызывает сердечные или дыхательные осложнения к 30 годам. Глобальное количество пациентов составляет примерно 200,000 человек.
Несмотря на отсутствие лечения от этой детской неспасимой мышечной дистрофии, для её лечения доступен ряд одобренных препаратов. К ним относятся Exondys 51, Vyondys 53, Amondys 45 и Elevidys от Sarepta Therapeutics; Emflaza от PTC Therapeutics; Viltepso от NS Pharma; и Duvyzat от Italfarmaco Group.
Во вторник, 24 сентября 2024 года, акции двух компаний, занимающихся разработкой препаратов для ДМД, достигли новых 52-недельных максимумов на фоне обнадеживающих новостей о их экспериментальных терапиях.
### Wave Life Sciences Ltd. (WVE)
Wave Life Sciences сообщила о положительных промежуточных данных фазы II клинического испытания WVE-N531 для мальчиков с ДМД, поддающихся исключению экзона-53, под названием FORWARD-53. Этот промежуточный анализ проводился через 24 недели введения 10 мг/кг каждые две недели.
Испытание FORWARD-53 показало, что лечение WVE-N531 привело к средней выраженности дистрофина, скорректированной по содержанию мышц, на уровне 9,0% и не скорректированной на уровне 5,5%, демонстрируя высокую консистентность среди участников. «Стабильно высокие уровни дистрофина на этом промежуточном этапе являются очень обнадеживающими и подчеркивают потенциал WVE-N531 для мальчиков, поддающихся исключению экзона-53, где крайне необходимы лучшие терапии», — заявила Энн-Мари Ли-Куаи-Чеунг, Главный Офицер по Развитию в Wave Life Sciences.
Компания стремится завершить испытание FORWARD-53 и получить регуляторную обратную связь по пути к ускоренному одобрению к первому кварталу 2025 года.
Мы сообщили нашим читателям о WVE 18 сентября 2024 года, когда акции торговались примерно по $5. 70. В ходе дневных торгов во вторник акции достигли 52-недельного максимума в $8. 35 и закрылись на уровне $8. 19, что составляет рост на 53%.
### Capricor Therapeutics Inc. (CAPR)
Capricor Therapeutics планирует подать BLA (заявку на лицензирование биологических препаратов) на своего кандидата, Deramiocel, для лечения всех пациентов с ДМД, диагностированных с кардиомиопатией, на основе существующих данных по сердечной функции и данных естественной истории заболевания после встреч с FDA.
Процесс подачи BLA начнется в следующем месяце, а полная подача заявок ожидается к концу 2024 года. Заявка будет основываться на данных по сердечной функции из фаз II клинических испытаний HOPE-2 и прозрачно расширенного исследования HOPE-2, а также данных естественной истории из Медицинского центра Университета Вандербильта и Детского госпиталя медицинского центра в Цинциннати.
В настоящее время продолжается фаза III испытания CAP-1002 у пациентов с ДМД и нарушенной функцией скелетных мышц под названием HOPE-3, состоящая из двух когорт—A и B.
Capricor планирует объединить когорты A и B в фазе III испытания HOPE-3 для поддержки потенциального расширения показаний по лечению миопатии скелетных мышц при ДМД после одобрения. Компания не планирует на этом этапе снимать маскировку с когорт А, как это первоначально ожидалось в четвертом квартале 2024 года.
Мы сообщили нашим читателям о CAPR 8 августа 2024 года, когда акции торговались примерно по $4. 02. В ходе дневных торгов во вторник акции достигли 52-недельного максимума в $9. 24 и закрылись на уровне $9. 10, что представляет собой рост на 52%.
. news.instaforex.com2024-9-25 08:27