Компания Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT) объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило расширенное показание к применению препарата Elevidys (деландистроген мокспарвовек-рокл) для лиц в возрасте 4 лет и старше с мускульной дистрофией Дюшенна (МДД), у которых подтверждена мутация в гене DMD.
Акции SRPT закрылись на уровне $123. 50 в четверг, увеличившись на $5. 98 или 5. 09%. В ходе внебиржевых торгов акции выросли ещё на $41. 49 или 33. 60%.
FDA предоставило традиционное одобрение для амбулаторных пациентов в возрасте четырех лет и старше и ускоренное одобрение для неамбулаторных пациентов, страдающих МДД. Продолжение одобрения для неамбулаторных пациентов зависит от подтверждения клинической пользы в дополнительном исследовании. Важно отметить, что Elevidys противопоказан пациентам с делециями в экзонах 8 и/или 9 гена DMD.
Согласно соглашению о сотрудничестве, заключённому в 2019 году, Sarepta работает вместе с Roche, чтобы революционизировать лечение для сообщества пациентов с мускульной дистрофией Дюшенна, стремясь сохранить и защитить мышечную функцию. Sarepta отвечает за регуляторное одобрение, коммерциализацию и производство Elevidys в США, тогда как Roche занимается регуляторными одобрениями и распределением препарата среди пациентов за пределами США.
Elevidys представляет собой однократную генную терапию на основе адено-ассоциированного вируса (ААВ) для внутривенного введения. Она предназначена для устранения генетической причины мускульной дистрофии Дюшенна путем доставки трансгена, кодирующего выработку микро-дистрофина Elevidys в скелетных мышцах, тем самым компенсируя недостаток белка дистрофина, вызванного мутациями в гене DMD.
Для получения дополнительных новостей о здоровье посетите сайт rttnews. com.
. news.instaforex.com2024-6-21 08:27