Компания в области генной терапии uniQure N. V. (QURE) объявила во вторник, что достигла соглашения с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) о ключевых компонентах пути ускоренного одобрения для своего продукта AMT-130.

На встрече Type B в рамках программы Регулярной терапии регенеративной медицины (RMAT) в конце ноября, FDA одобрила использование данных из продолжающихся исследований фазы I/II, сравниваемых с внешним контролем естественной истории, в качестве основной базы для подачи заявки на лицензию на биологический препарат (BLA) через путь ускоренного одобрения. Это устраняет необходимость в дополнительном пред-подачном исследовании.

FDA также согласилась с тем, что объединенная шкала оценки болезни Хантингтона (cUHDRS) может использоваться в качестве промежуточной клинической конечной точки. Кроме того, снижение уровней легкой цепи нейрофиламентов (NfL) в спинномозговой жидкости (CSF) может использоваться в качестве вспомогательного доказательства терапевтической пользы при подаче заявки на ускоренное одобрение.

Компания приступила к подготовке заявки на BLA и намерена продолжить обсуждения с FDA в первой половине 2025 года относительно своего плана статистического анализа и технических требований в отношении Химии, Производства и Контроля (CMC).

uniQure получила обозначение RMAT для AMT-130 от FDA в мае 2024 года, что подтверждает, что предварительные клинические данные из продолжающихся исследований фазы I/II указывают на то, что AMT-130 может удовлетворять неудовлетворенные медицинские потребности в лечении болезни Хантингтона.

В июле 2024 года uniQure обнародовала промежуточные данные за 24 месяца, демонстрирующие стойкое, зависящее от дозы замедление прогрессирования болезни согласно cUHDRS у леченных пациентов по сравнению с естественной историей с поправкой на склонность. Эти данные также показали снижение уровней NfL в CSF, маркера нейродегенерации, у леченных пациентов через 24 месяца относительно исходных измерений.

2024-12-10 17:27