Компания Zevra Therapeutics Inc. (ZVRA) объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило капсулы MIPLYFFA (аримокломол) для перорального лечения болезни Ниманна-Пика типа C.
Это первое одобренное FDA лечение для болезни Ниманна-Пика типа C, редкого и прогрессирующего нейродегенеративного расстройства.
MIPLYFFA одобрена для использования в комбинации с миглустатом для лечения неврологических симптомов болезни Ниманна-Пика типа С (NPC) у взрослых и детей в возрасте от 2 лет и старше. Кроме того, компания сообщила о получении ваучера на приоритетный обзор редких детских заболеваний (PRV) вместе с одобрением.
Zevra Therapeutics объявила о немедленном начале мероприятий по запуску MIPLYFFA, при этом ожидается, что лечение станет коммерчески доступным в США в течение восьми-двенадцати недель.
. news.instaforex.com2024-9-21 15:07