В конце октября, самое время подвести итоги ключевых регуляторных событий, привлекших внимание в этом месяце, и взглянуть на ожидаемые одобрения в ноябре. 11 октября Pfizer's Hympavzi получил одобрение FDA, став прорывом в лечении гемофилии как первая терапия, целенаправленно воздействующая на определенный белок в процессе свёртывания крови.

Вскоре после этого, 18 октября, Astellas получил одобрение для Vyloy, инновационного препарата, нацеленного на CLDN18. 2 для лечения определенных видов желудочного рака в США. CLDN18. 2 — это белок, пролегающий через клеточную мембрану. Еще один исторический момент был достигнут 25 октября, когда Iterum получил одобрение для Orlynvah, первого орального пенема в США и второго одобрения FDA для лечения неосложненных инфекций мочевыводящих путей за два десятилетия.

В этом году (с января по октябрь) FDA одобрило 38 новых препаратов, что немного ниже по сравнению с 46 одобрениями за тот же период прошлого года.

Теперь давайте ожидаем решения FDA по приближающимся кандидатам на препараты, запланированным на ноябрь.

**Journey Medical Corp. (DERM)**

Ожидается, что FDA объявит о своём решении по поводу DFD-29 от Journey Medical, разработанного для взрослых с воспалительными поражениями и эритемой, вызванной розацеа, 4 ноября 2024 года. В клинических исследованиях DFD-29 превзошел как стандартное лечение, так и капсулы Oracea 40 мг и плацебо в достижении успеха по шкале Global Assessment и снижении общего количества воспалительных поражений. После одобрения это будет единственная пероральная, системная терапия, направленная на обе воспалительные поражения и эритему, связанные с розацеа, с предполагаемыми пиковыми годовыми чистыми продажами более 100 миллионов долларов. Journey Medical работает в сотрудничестве с Fortress Biotech Inc. (FBIO). 29 октября 2024 года акции DERM закрылись на уровне 5. 74 долларов, что отражает снижение на 4. 33%.

**Merus N. V. (MRUS)**

Ведущий кандидат от Merus, Zenocutuzumab (Zeno), разработанный для пациентов с раком лёгких и поджелудочной железы, вызванными слиянием neuregulin 1 (NRG1+), проходит приоритетное рассмотрение в FDA. Слияния NRG1 — онкогенные драйверы, обнаруженные в различных типах опухолей. Заявка на Биологическую лицензию для Zeno, принятая 6 мая 2024 года, подлежит приоритетному рассмотрению, которое обычно завершается в течение шести месяцев, что позволяет ожидать решения к 6 ноября 2024 года. Zenocutuzumab может стать первой целенаправленной терапией для пациентов, страдающих раком лёгких и поджелудочной железы с NRG1+, потенциально превосходящей существующие методы лечения. Акции MRUS закрылись на уровне 51. 92 долларов 29 октября 2024 года, снизившись на 1. 70%.

**Astellas Pharma Inc. (ALPMY. OB)**

Запрос Astellas Pharma на обновление маркировки на основе благоприятных двухлетних данных для IZERVAY, предназначенного для лечения географической атрофии, связанной с возрастной дегенерацией макулы, ожидает решение FDA до 19 ноября 2024 года. Дополнительная заявка на новый лекарственный препарат (sNDA) основана на данных GATHER2, клинического исследования фазы III, показывающих устойчивую эффективность IZERVAY в замедлении роста поражений географической атрофии по сравнению с плацебо на протяжении двух лет. Первоначально одобренный 4 августа 2023 года, IZERVAY зафиксировал продажи в 12. 7 миллиардов иен в период с 1 апреля по 30 июня 2024 года. Акции ALPMY. OB закрылись на уровне 11. 64 долларов 29 октября 2024 года, увеличившись на 3. 39%.

**PTC Therapeutics Inc. (PTCT)**

FDA рассматривает генную терапию Upstaza компании PTC Therapeutics, предназначенную для лечения дефицита AADC, и ожидается, что вердикт будет вынесен к 13 ноября 2024 года. Дефицит ароматической l-аминокислотной декарбоксилазы (AADC) — это редкое генетическое состояние, влияющее на функции головного мозга, проявляющееся такими симптомами, как гипотония, задержка развития, нерегулярные движения глаз, чрезмерное потоотделение, гиперсаливация, опущенные веки, проблемы с пищеварением, поведенческие проблемы и нарушения сна. Upstaza, предназначенная для пациентов старше 18 месяцев с подтвержденной тяжёлой формой дефицита AADC, показала обнадеживающие результаты в области улучшения неврологических функций в клинических испытаниях. В июле 2022 года в Европейском Союзе была одобрена революционная генная терапия, вводимая непосредственно в мозг, для лечения как взрослых, так и детей от 18 месяцев, страдающих тяжёлым дефицитом ароматической L-аминокислотной декарбоксилазы (AADC) при подтвержденном генетическом диагнозе. Сообщается, что стоимость этой терапии составляет примерно 3,7 миллиона долларов США за дозу. Во вторник акции PTCT выросли на 4,99%, закрывшись на отметке 42,50 доллара США.

Autolus Therapeutics plc (AUTL)

Ожидается, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США озвучит своё решение в отношении Obe-cel компании Autolus Therapeutics, инновационной терапии, предложенной для лечения пациентов с рецидивирующим или рефрактерным взрослым B-клеточным острым лимфобластным лейкозом, 16 ноября 2024 года. Obe-cel, научно известная как Обекабтаген аутоецел, представляет собой терапию CD19 CAR T-клеток, направленную на улучшение клинической активности и безопасности по сравнению с существующими CD19 CAR T-терапиями, такими как Breyanzi от Bristol Myers, Tecartus и Yescarta от Gilead, а также Kymriah от Novartis. Основополагающее исследование, на основании которого было подано заявление на лицензию на биологические препараты, продемонстрировало, что 78% пациентов достигли полной или неполной гематологической ремиссии. Последующие данные по состоянию на июнь 2024 года показали, что 40% этих пациентов оставались в ремиссии без необходимости трансплантации стволовых клеток или дополнительных интервенций. Если эта терапия получит одобрение, Obe-cel станет конкурентом Blincyto от Amgen, продажи которого выросли на 27%, достигнув 508 миллионов долларов США в первой половине 2024 года. Акции AUTL во вторник упали на 4,62%, закрывшись на отметке 4,34 доллара США.

Applied Therapeutics Inc. (APLT)

Решение FDA относительно Govorestat от Applied Therapeutics, направленного на лечение классической галактоземии, ожидается к 28 ноября 2024 года. Govorestat — это новаторский ингибитор альдозоредуктазы, способный проникать через гематоэнцефалический барьер, воздействуя на ключевой фермент в развитии галактоземии. Это редкое генетическое расстройство не позволяет организму правильно метаболизировать галактозу, превращая её в токсичный метаболит галактитол посредством альдозоредуктазы, что приводит к серьёзным осложнениям. В настоящее время не существует ни лекарств, ни одобренных методов лечения галактоземии, которая поражает около 3000 человек в США и 4000 в Европе. Комитет по лекарственным средствам для медицинского применения EMA также рассматривает Govorestat, решение ожидается в начале 2025 года. Аналитики из Leerink Partners прогнозируют пик мировых продаж Govorestat на уровне примерно 870 миллионов долларов к 2035 году при условии его одобрения. Во вторник акции APLT выросли на 1,39%, закрывшись на отметке 8,75 доллара США.

BridgeBio Pharma Inc. (BBIO)

Решение FDA по экспериментальному препарату компании BridgeBio Pharma под названием Acoramidis, разработанному для лечения транстиретинового амилоидного кардиомиопатии (ATTR-CM), ожидается к 29 ноября 2024 года. ATTR-CM – это редкая, серьёзная форма рестриктивной кардиомиопатии, вызванная отложениями фибрилл транстиретина в сердце, что ведет к сердечной недостаточности или проблемам с проводимостью. По данным испытания фазы III ATTRibute-CM, пациенты, получавшие Acoramidis, показали 81%-ную абсолютную выживаемость и снижение числа госпитализаций по поводу сердечно-сосудистых проблем, а также значительные улучшения в состоянии пациентов. Если будет получено одобрение, Acoramidis составит конкуренцию препаратам Pfizer Vyndaqel и Vyndamax, которые стали первыми одобренными FDA средствами для лечения ATTR-CM в 2019 году. Аналитики прогнозируют, что продажи Acoramidis могут достичь миллиардных показателей. Акции BBIO незначительно выросли на 0,25%, закрывшись на уровне $24. 50 во вторник.

**Jazz Pharmaceuticals plc (JAZZ)**

Ожидается, что FDA примет решение 29 ноября 2024 года по Zanidatamab, биспецифическому антителу, направленному против HER2, разработанному для лечения ранее леченных, неоперабельных, местнораспространенных или метастатических HER2-положительных раков желчевыводящих путей. Эта потенциально революционная терапия является результатом сотрудничества между Jazz Pharmaceuticals и BeiGene, Ltd. , на основе лицензии от Zymeworks Inc. , разработчика данной молекулы. Ежегодно около 12,000 человек диагностируются с HER2-положительным раком желчевыводящих путей в США, Европе и Японии. Если одобрение будет получено, Zanidatamab станет первой терапией, направленной на HER2-специфический BTC в стадии прогрессирования. Jazz Pharmaceuticals предвидит, что потенциальный пик продаж Zanidatamab может достигнуть $2 миллиарда. Во вторник акции JAZZ подорожали на 0. 48%, закрывшись на уровне $111. 91.

2024-10-30 12:27