Cartesian Therapeutics, Inc. (Тикер: RNAC), биотехнологическая компания, находящаяся на стадии клинических испытаний и занимающаяся разработкой клеточных терапий на основе мРНК для лечения аутоиммунных заболеваний, объявила в понедельник, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус "редкого педиатрического заболевания" их терапии Descartes-08 для лечения ювенильного дерматомиозита (JDM).
Компания упомянула, что заявка на проведение доклинических исследований (IND) для их фазы 2 педиатрической групповой исследований запланирована к подаче к концу года.
Descartes-08, ведущий кандидат клеточной терапии на основе мРНК от Cartesian, - это самостоятельная терапия химерными антигеновыми рецепторами Т-клеток (CAR-T), направленными против антигена зрелой B-клетки (BCMA). Важно отметить, что данная терапия разработана для применения без необходимости предварительной химиотерапии и не использует интегрирующих векторов.
Ювенильный дерматомиозит (JDM) - редкое педиатрическое аутоиммунное заболевание, характеризующееся специфической кожной сыпью и воспалением мышц. Это состояние влияет на несколько органов и систем, включая суставы, сердце, легкие, почки, глаза и желудочно-кишечный тракт.
FDA присваивает статус "редкого педиатрического заболевания" для тяжелых и представляющих угрозу для жизни заболеваний, которые в основном поражают детей в возрасте до 18 лет и затрагивают менее 200,000 человек в Соединенных Штатах.
В рамках программы FDA по приоритетному обзору редких педиатрических заболеваний и ваучерам, если Descartes-08 будет утвержден для лечения JDM, Cartesian может иметь право получить ваучер на приоритетный обзор. Этот ваучер можно использовать для получения ускоренного рассмотрения отдельного заявления на маркетинг другого продукта.
Карстен Брунн, президент и генеральный директор Cartesian, заявил: "Используя нашу инновационную платформу на основе мРНК, мы стремимся расширить область применения клеточной терапии в интересах пациентов с аутоиммунными заболеваниями. Мы планируем в срок подать заявку на проведение доклинических исследований для фазы 2 педиатрической групповой исследований, которая будет сосредоточена на аутоиммунных показаниях в неврологии и ревматологии, включая JDM, к концу года. "
. news.instaforex.com2024-9-9 18:27