Компания Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) подала заявку на внесение изменений типа II в Европейское агентство по лекарственным средствам в отношении vutrisiran, экспериментального терапевтического средства на основе РНК-интерференции, которое в настоящее время разрабатывается для лечения амилоидоза ATTR с кардиомиопатией.

Вутрисиран, дженерик AMVUTTRA, уже получил разрешение на применение в Европейском Союзе для лечения наследственного транстиретинового амилоидоза у взрослых пациентов с поли-нейропатией стадии 1 или 2.

Регуляторная заявка подкреплена обнадеживающими результатами третьей фазы испытания HELIOS-B, которое было рандомизированным, двойным слепым плацебо-контролируемым многоцентровым исследованием, проведенным по всему миру. Кроме того, дополнительная заявка на новое лекарственное средство (sNDA) для вутрисирана была подана в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для лечения ATTR-CM.

2024-10-16 18:27