Компания Viking Therapeutics, Inc. (VKTX) объявила в среду об обнадеживающих результатах исследования фазы 1b препарата VK0214, в котором участвовали пациенты с Х-связанной адренолейкодистрофией (X-ALD).

X-ALD — это редкое, часто смертельное метаболическое заболевание, связанное с разрушением защитных барьеров, окружающих мозг и нервные клетки. Испытание фазы 1b было сосредоточено на оценке безопасности и переносимости VK0214 у взрослых мужчин, диагностированных с вариантной формой X-ALD, адреномиелонейропатией (AMN). Участники получали дозу препарата один раз в день в течение 28 дней. Исследование показало, что VK0214 был безопасен и хорошо переносился в течение всего периода исследования. Важно отметить, что в плазме крови наблюдалось значительное снижение уровня очень длинноцепочечных жирных кислот (VLCFA) и других липидов по сравнению с группой плацебо. VLCFA признаны ключевыми биомаркерами у людей с X-ALD.

2024-10-9 18:27