uniQure (QURE) представила обновленные промежуточные данные из продолжающихся клинических испытаний фазы I/II препарата AMT-130 в США и Европе, направленных на лечение болезни Гентингтона. Данные включают до 24 месяцев наблюдений за 29 пациентами, получившими лечение.
Результаты показывают, что у пациентов, получавших высокую дозу AMT-130, наблюдалось снижение прогрессирования заболевания на 80% по составной шкале Unified Huntington's Disease Rating Scale через 24 месяца по сравнению с внешней контрольной группой, взвешенной по пропенсити-скору.
Компания выразила надежду на предстоящую начальную встречу RMAT с FDA, которая запланирована на конец этого года. На данной встрече будут обсуждаться возможности ускоренного клинического развития AMT-130.
. news.instaforex.com2024-7-9 17:27