Компания Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) объявила об обнадеживающих результатах второй части своего исследования EMBARK фазы 3, которое оценивает Elevidys, генную терапию, направленную на лечение мышечной дистрофии Дюшенна.
Результаты показывают, что лечение Elevidys приводит к устойчивым положительным эффектам и стабилизации заболевания среди пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которые могут передвигаться самостоятельно.
Пациенты, которым изначально вводили плацебо в первой части исследования и которые затем перешли на лечение Elevidys во второй части через 52 недели, показали улучшение на 2. 34 балла по сравнению с исходным уровнем по шкале оценки мобильности северной звезды (North Star Ambulatory Assessment, NSAA) через 52 недели после лечения. NSAA признан клиническим инструментом для оценки моторной функции у лиц с мышечной дистрофией Дюшенна (DMD).
Кроме того, пациенты, перешедшие на лечение, в среднем возрасте 7. 18 лет, продемонстрировали клинически значимые и статистически значимые улучшения в NSAA, времени подъема (Time to Rise, TTR) и тестах на ходьбу/бег 10 метров (10MWR) по сравнению с пациентами, получавшими лечение в первой части, чей средний возраст составлял 5. 98 лет.
. news.instaforex.com2025-1-27 12:27