Акции Sangamo Therapeutics Inc. (SGMO), компании, занимающейся геномной медициной, выросли более чем на 70% в ходе ранних торгов сегодня, благодаря положительным результатам исследования AFFINE. Исследование AFFINE является одноцентровым многопрофильным исследованием Фазы III, оценивающим эффективность и безопасность однократного введения препарата Giroctocogene fitelparvovec более чем у 60 взрослых мужчин (в возрасте 18-64 лет) с умеренно тяжелой и тяжелой формами гемофилии А.
Гемофилия А – это редкое нарушение свертываемости крови, вызываемое мутациями в гене F8, что приводит к недостаточному уровню фактора свертывания крови VIII (FVIII) в крови. FVIII является жизненно важным для нормального свертывания крови, и тяжесть гемофилии определяется его дефицитом. Низкие уровни FVIII увеличивают риск кровотечений, что может привести к серьезным проблемам со здоровьем.
Giroctocogene fitelparvovec предназначен для доставки функциональной копии гена F8 в печень, что позволяет клеткам печени производить функциональный фактор свертывания FVIII.
Исследование AFFINE достигло своей основной цели, продемонстрировав как не меньшую эффективность, так и превосходство в снижении общего годового коэффициента кровотечений (ABR) с 12-й недели по крайней мере до 15 месяцев после введения по сравнению с рутинной профилактикой замены FVIII. Ключевые вторичные конечные точки также были успешно достигнуты.
Giroctocogene fitelparvovec разрабатывается в рамках соглашения о сотрудничестве между Sangamo и Pfizer, направленного на глобальную разработку и коммерциализацию генотерапии для лечения гемофилии А.
Полный массив данных Фазы III исследования AFFINE в настоящее время анализируется Pfizer, а дополнительные данные будут представлены на предстоящих медицинских конференциях.
В соответствии с условиями соглашения о сотрудничестве, Sangamo имеет право получить до 220 миллионов долларов в виде платежей по этапам, достигнув определенных регуляторных и коммерческих этапов для Giroctocogene fitelparvovec. Кроме того, Sangamo будет получать роялти от продаж продукта, варьирующиеся от 14% до 20%, с учетом определенных сокращений, если генотерапия будет одобрена и коммерциализирована.
За последний год акции SGMO торговались в диапазоне от 0,29 до 1,48 доллара. На момент написания статьи цена акции составляет 0,60 доллара, что представляет собой рост на 50%.
. news.instaforex.com2024-7-24 18:27