Компания Regeneron Pharmaceuticals Inc. (REGN) сообщила об обнадеживающих обновленных результатах из исследовательской когорты третьей фазы испытаний, в которых изучалась комбинация позелимаба и cemdisiran (poze-cemdi) по сравнению с равулизумабом, обычным ингибитором фактора комплемента 5 (C5), для лечения пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (PNH).

Результаты компании показывают, что лечение комбинацией poze-cemdi превзошло равулизумаб в помощи пациентам в достижении и поддержании более высокого контроля над заболеванием, оцениваемого по уровням лактатдегидрогеназы (LDH). Исследование выявило, что пять пациентов на равулизумабе не смогли достичь значимого контроля LDH, по сравнению с только одним пациентом, получающим комбинацию poze-cemdi. Заметно, что после перехода на режим poze-cemdi четверо из этих пяти пациентов успешно достигли контроля LDH.

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия, или PNH, является исключительно редким хроническим расстройством, вызванным проблемами с кровью, обусловленными комплементом. В PNH приобретенная генетическая мутация приводит к разрушению эритроцитов, процессу, называемому гемолизом, через систему комплемента, компонент врожденной иммунной защиты. Это приводит к выбросу лактатдегидрогеназы (LDH), биомаркера, свидетельствующего о степени гемолиза.

Гемолиз проявляется в различных симптомах, таких как усталость, одышка и потенциально смертельные тромбы. Нацеленность на C5, белок, центральный для активации системы комплемента, является хорошо установленной терапевтической стратегией для предотвращения внутрисосудистого гемолиза — того типа гемолиза, который происходит в кровеносных сосудах. Использование уровней LDH позволяет оценить эффективность ингибирования C5. Успешное обращение с внутрисосудистым гемолизом важнейшее для ослабления симптомов и минимизации риска серьезных осложнений, связанных с PNH.

В настоящее время позелимаб и cemdisiran проходят оценку в отдельных испытаниях третьей фазы для различных расстройств, связанных с комплементом, включая PNH, миастению гравис (MG) и географическую атрофию (GA).

Разработка комбинации позелимаба и cemdisiran проводится в соответствии с соглашением с Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

2024-12-8 06:27