Компания Regenxbio Inc. (RGNX) объявила об обнадеживающих результатах исследования CAMPSIITE фазы I/II/III препарата RGX-121, направленного на лечение мукополисахаридоза II типа (синдром Хантера), редкого генетического заболевания.
Исследование показало, что RGX-121 способствовал значительному и устойчивому снижению уровня HS D2S6 в цереброспинальной жидкости (ЦСЖ), критического биомаркера мозговых заболеваний при синдроме Хантера. Это позволяет предположить, что RGX-121 может стать первой генотерапией и однократным лечением данного заболевания.
Кроме того, долгосрочные данные исследования показали, что пациенты, получавшие RGX-121 в ключевой дозе, испытали медианное снижение уровня гепарансульфата D2S6 на 85% в своей ЦСЖ, приблизив его к нормальным уровням и поддерживая это снижение до двух лет.
Компания Regenxbio планирует начать поэтапное подачу заявки на биологическую лицензию, используя ускоренный путь одобрения в третьем квартале 2024 года.
В настоящее время акции компании Regenxbio торгуются на Nasdaq по цене $12. 15, что отражает снижение на 0. 16 процента.
. news.instaforex.com2024-9-3 18:27