PTC Therapeutics Inc. (PTCT) объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) назначило 29 июля 2025 года целевой датой для рассмотрения заявки на регистрацию нового лекарственного средства (NDA) для сепиаптерина.

Эта заявка предусматривает одобрение использования препарата для лечения как детских, так и взрослых пациентов с фенилкетонурией (PKU), охватывая все возрастные группы и весь спектр подтипов заболевания.

Кроме того, PTC раскрыла, что результаты фазы 3 исследования APHENITY недавно были опубликованы в "The Lancet", высоко ценимом рецензируемом медицинском журнале. Подача NDA включает эти ключевые результаты испытаний, а также данные из продолжающегося открытого исследования расширения APHENITY. Эти данные подчеркивают долгосрочную эффективность сепиаптерина и его потенциальную роль в облегчении диетических ограничений пациентов, при этом эффективно контролируя уровни фенилаланина (Phe).

Важным является то, что последние результаты оценки толерантности к фенилаланину показывают, что около 60% участников способны потреблять количество белка, превышающее возрастные рекомендации по суточной норме для людей без PKU, при этом сохраняя уровни Phe ниже 360 микромоль на литр.

2024-10-15 03:27