Компания PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) объявила об обнадеживающих результатах двух долгосрочных расширенных исследований по применению ватикинжона для лечения атаксии Фридрейха (AF). В ходе исследований были успешно достигнуты их основные конечные точки, что привело к увеличению доли компании на внебиржевом рынке более чем на 5 процентов.

Атаксия Фридрейха — это редкое наследственное заболевание, которое постепенно ухудшает работу нервной системы. В ходе долгосрочного исследования MOVE-FA за 144-недельный период была продемонстрирована, что применение ватикинжона привело к улучшению на 3. 7 балла по модифицированной шкале оценки атаксии Фридрейха (mFARS), которая оценивает прогрессирование заболевания на основе серии физических обследований. По данным компании PTC, наблюдаемая разница в основной конечной точке свидетельствует о 50-процентном снижении прогрессирования заболевания в течение трех лет.

Кроме того, PTC проанализировала долгосрочные данные в открытом формате из предыдущего исследования ватикинжона у взрослых с AF. После 24 месяцев лечения у участников было отмечено улучшение на 4. 8 балла по шкале mFARS.

Компания намерена представить заявку на новое лекарственное средство (NDA) для ватикинжона в декабре этого года.

В понедельник акции PTC закрылись на уровне $34. 99, что отражает небольшое снижение на 0. 31 процента. За последний год цена акций колебалась между $17. 53 и $40. 69.

2024-10-8 18:27