В понедельник компания Vertex Pharmaceuticals Inc. сообщила, что ее заявка на новое лекарство (NDS) для препарата эксагамлоген аутотемсел (eax-gam-log-en auto-tem-sel) получила статус приоритетного рассмотрения от Министерства здравоохранения Канады.
Препарат предназначен для лечения пациентов в возрасте 12 лет и старше, страдающих серповидно-клеточной болезнью (SCD) и трансфузионно-зависимой бета-талассемией (TDT).
Это серьезные и прогрессирующие генетические заболевания, которые влияют на продолжительность жизни, качество жизни и экономическую производительность, снижая как пожизненный заработок, так и общую производительность.
Экзагамлогенный аутотемцель - это революционная клеточная терапия, которая использует технологию редактирования генов в собственных гемопоэтических стволовых и прогениторных клетках пациента для увеличения производства фетального гемоглобина в эритроцитах.
Поддержку НСР обеспечили данные непрерывных исследований 3-й фазы, в частности CLIMB-111 и CLIMB-121, а также продолжающегося долгосрочного исследования CLIMB-131.
В настоящее время акции Vertex незначительно снизились на 0,19 процента, упав до $416,83 на бирже Nasdaq.
. news.instaforex.com2024-4-2 00:49