Larimar Therapeutics, Inc. (LRMR) объявила в понедельник об обнадеживающих предварительных результатах долгосрочного исследования с открытой меткой (OLE) по изучению номлабофуспа, препарата, тестируемого для лечения лиц с атаксией Фридрейха.
Атаксия Фридрейха — это наследственное заболевание, характеризующееся прогрессирующим ухудшением работы нервной системы. Результаты исследования OLE показали, что лечение номлабофуспом привело к увеличению уровня фратаксина у участников. Учитывая, что дефицит фратаксина является основной причиной атаксии Фридрейха, повышение его уровня может потенциально замедлить прогрессию заболевания.
Компания подтвердила свой график начала регистрационного исследования номлабофуспа к середине 2025 года и планирует подать заявку на получение лицензии на биологические продукты (BLA) во второй половине 2025 года.
. news.instaforex.com2024-12-16 18:27