Компания BridgeBio Pharma, Inc. (BBIO), занимающаяся разработкой биофармацевтических препаратов, объявила во вторник, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило статуса Прорывной Терапии её пероральному препарату инфигратинибу, который в настоящее время разрабатывается для лечения детей с ахондроплазией.
Этот статус направлен на ускорение процесса разработки и регуляторного рассмотрения препаратов в США, которые соответствуют строгим критериям. Для получения статуса необходимо наличие предварительных клинических данных, свидетельствующих о значительном улучшении клинически значимых конечных точек по сравнению с существующими методами лечения.
Статус был присвоен на основе данных исследования PROPEL 2, которое показало, что инфигратиниб привел к статистически значимому и устойчивому увеличению годовой скорости роста (AHV) в Когорте 5.
Кроме того, глобальное регистрационное исследование фазы 3 PROPEL 3 для инфигратиниба при ахондроплазии проходит по плану, и завершение набора участников ожидается к концу года.
Помимо статуса Прорывной Терапии, инфигратиниб также получил статусы Орфанного Препарата, Статуса Быстрого Рассмотрения и Статуса для Редких Педиатрических Заболеваний от FDA для лечения ахондроплазии. Если инфигратиниб получит одобрение, BridgeBio может претендовать на Ваучер на Приоритетное Рассмотрение.
. news.instaforex.com2024-9-17 17:27