Компания Biogen Inc. (BIIB) объявила об важном прорыве в среду, представив положительные результаты из части B исследования DEVOTE фазы 2/3. Это исследование оценивает режим более высокой дозировки препарата нусинерсен у младенцев, страдающих спинальной мышечной атрофией (СМА).
Основная конечная точка исследования была успешно достигнута на шестом месяце, продемонстрировав статистически значимое улучшение моторной функции у младенцев, получивших режим более высокой дозировки, по сравнению с контрольной группой из фазы 3 исследования ENDEAR. Исследование ENDEAR является одним из ключевых испытаний, которые способствовали регуляторному одобрению нусинерсена, известного под брендом Spinraza, который в настоящее время продается для лечения СМА в дозировке 12 мг.
Усовершенствованный режим дозировки нусинерсена включает ускоренную фазу загрузки, состоящую из двух доз по 50 мг, вводимых с интервалом в 14 дней, за которой следует более высокая поддерживающая дозировка 28 мг каждые четыре месяца, что значительно превышает одобренную дозировку Spinraza в 12 мг.
"Обнадеживающие результаты из исследования DEVOTE говорят о том, что режим более высокой дозировки может быстрее замедлять нейродегенерацию, как это видно по значительным снижением уровней нейрофиламента на 64-й день по сравнению с одобренной дозой. Со временем этот режим высокой дозировки принес значимые клинические преимущества у младенцев с симптоматическим СМА," заявила Стефани Фрадетт, руководитель подразделения развития нервно-мышечных препаратов в Biogen.
. news.instaforex.com2024-9-4 16:27