Компания Benitec Biopharma Inc. (BNTC) сообщила о стабильных улучшениях функции глотания после введения низкой дозы BB-301 у первых двух участников в рамках своей фазы 1b/2a однорукого, открытого, ступенчатого исследования с возрастным нанесением доз, направленного на офтальмопарингеальную мышечную дистрофию (OPMD).
Компания заявила, что два участника получили самую низкую дозу генной терапии BB-301 (1. 2e13 геномов вектора на человека) без значительных побочных эффектов. Базовые оценки показали, что у Испытуемого 1 были более выраженные симптомы дисфагии по сравнению с Испытуемым 2, что измеряется результатами Предварительного Вопросника по Безопасности Глотания (SSQ) и Общей Оценки Патологии (TPR). Тем не менее оба участника продемонстрировали значительные клинические улучшения, что отразилось на их показателях SSQ и результатах TPR после лечения.
Корреляция между Общими Оценками SSQ и Подоценками с результатами Пробы Глотания Видеофлюороскопией (VFSS TPR) была особенно сильной. Для Испытуемого 1 к 270 дню были отмечены клинически значимые улучшения в Общей Оценке SSQ и Подоценках, вызванные соответствующим снижением значений VFSS TPR. Параллельно к 180 дню Испытуемый 2 достиг клинически значительных улучшений в Общей Оценке SSQ и Подоценках, достигнув оценки, характерной для нормального глотательного паттерна, что в значительной мере объясняется снижением частоты патологических низкообъемных последовательных глотков.
. news.instaforex.com2024-10-13 15:49