Компания Neuren Pharmaceuticals (NEU. AX) сообщила о многообещающих результатах своей клинической фазы 2 испытания NNZ-2591 у детей с синдромом Питта-Хопкинса (PTHS). Лечение показало статистически значимые улучшения, подтвержденные как врачами, так и опекунами, по всем четырем показателям эффективности, специально разработанным для оценки основных характеристик PTHS.
Результаты компании показали, что 9 из 11 детей, завершивших испытание, продемонстрировали улучшения согласно шкале клинического общего впечатления об улучшении PTHS (CGI-I), которая оценивает общее состояние ребенка по сравнению с исходным уровнем. Средний показатель CGI-I составил 2. 6, при этом пять детей получили оценки либо 1 («значительно улучшилось»), либо 2 («очень улучшилось»).
Кроме того, компания сообщила, что 8 из 11 детей показали улучшение на основе шкалы общего впечатления об изменении (CIC) по оценке опекунов, которая оценивает общее состояние ребенка относительно исходного уровня. Средний показатель CIC составил 3. 0, при этом четыре ребенка получили оценку 2 («очень улучшилось»).
По шкале клинического общего впечатления о тяжести болезни PTHS (CGI-S), которая оценивает степень тяжести состояния ребенка по сравнению с исходным уровнем, 6 из 11 детей показали улучшение. Показатели CGI-S улучшились с 6 до 5 у трех детей и с 5 до 4 у трех детей.
Также восемь из одиннадцати детей показали улучшение в общем балле по шкале «Топ 3 заботы опекуна», индивидуальной оценке самых тревожных симптомов ребенка, определяемой опекунами. Наиболее часто упоминаемыми проблемами были языковые и коммуникационные расстройства.
NNZ-2591 продемонстрировал хорошую безопасность и хорошо переносился. Все зарегистрированные нежелательные явления (TEAEs) были легкими или умеренными, большинство из которых не были связаны с исследуемым препаратом. Серьезных TEAEs не было, не наблюдалось никаких значимых тенденций в значениях лабораторных анализов, электрокардиограммах (ЭКГ) или других параметрах безопасности в течение периода лечения.
Для получения дополнительных новостей о здоровье посетите rttnews. com.
. news.instaforex.com2024-5-27 15:27