Компания Ionis Pharmaceuticals Inc. (IONS) объявила о благоприятных результатах завершенного этапа многократного увеличения доз в своем открытом исследовании фазы 1/2 ION582 у людей с синдромом Ангельмана (AS).
Эти результаты продемонстрировали согласованные и обнадеживающие клинические улучшения во многих функциональных областях, включая коммуникацию, когнитивные способности и моторные функции.
В ходе исследования было установлено, что 97% участников в группах средней и высокой доз испытали улучшения симптомов синдрома Ангельмана в целом. Эти улучшения оценивались с использованием шкалы Symptoms of Angelman Syndrome-Clinician Global Impression-Change (SAS-CGI-C).
Кроме того, ION582 продемонстрировал благоприятный профиль безопасности и переносимости на всех тестируемых уровнях доз.
Подробные результаты будут обсуждены на вебинаре компании в понедельник и на конференции 2024 Angelman Syndrome Foundation (ASF) Family Conference, которая состоится 24 июля в Сандаски, Огайо.
Синдром Ангельмана - это тяжелое, редкое нейроразвитие, вызванное потерей функции материнского гена UBE3A. ION582 представляет собой экспериментальную антисмысловую терапию, разработанную для активации нормального отцовского гена UBE3A, что увеличивает производство белка UBE3A в мозге.
Компания Ionis Pharmaceuticals также объявила о планах проконсультироваться с регуляторными органами, чтобы рассмотреть и подтвердить дизайн своего исследования фазы 3 позже в этом году. Этот график позволяет компании начать решающее исследование в первой половине 2025 года.
. news.instaforex.com2024-7-22 20:47