Компания Ionis Pharmaceuticals, Inc. недавно объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло их заявку на новый лекарственный препарат (New Drug Application, NDA) для дондалорсена, новаторского лекарства, нацеленного на РНК, предназначенного для предотвращения атак наследственного ангиоэдемы (HAE) у пациентов в возрасте от 12 лет и старше.
FDA установило 21 августа 2025 года как дату принятия решения в рамках Закона о плате за рецептурные препараты (Prescription Drug User Fee Act, PDUFA).
Подача NDA поддерживается обнадеживающими результатами как ежемесячных, так и двухмесячных схем дозирования в рамках критически важных исследований фазы 3 OASIS-HAE и OASISplus, которые включали расширенное открытое исследование (OLE) и исследование с изменением схемы, а также результаты, полученные в продолжающемся исследовании фазы 2 OLE.
Наследственная ангиоэдема (HAE) — это редкое генетическое заболевание, которое может представлять угрозу для жизни из-за повторяющихся сильных отеков (ангиоэдемы), поражающих различные области тела, такие как руки, ноги, половые органы, желудок, лицо и горло. Дондалорсен снижает выработку прекалликреина (PKK), тем самым нарушая путь, вызывающий атаки HAE.
«Имеющиеся в настоящее время методы лечения не полностью предотвращают болезненные и потенциально опасные для жизни прорывные атаки HAE для всех пациентов», — объяснил Бретт Мония, доктор философии, генеральный директор Ionis. «На основе всеобъемлющих клинических данных из исследований фазы 3 OASIS-HAE и OASISplus, а также новых данных за три года из нашего исследования фазы 2 OLE, мы оптимистично настроены, что дондалорсен может трансформировать варианты профилактического лечения для пациентов с HAE. С принятием FDA нашей заявки NDA для дондалорсена, мы находимся на пути ко второму самостоятельному запуску продукта в следующем году, при условии одобрения, что подтверждает нашу приверженность постоянно предоставлять эффективные методы лечения для тех, кто страдает серьезными заболеваниями».
. news.instaforex.com2024-11-4 23:23