Компания BridgeBio Pharma Inc. (BBIO) объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило статус передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) препарату BBP-812, экспериментальной внутривенной (IV) генной терапии на основе аденоассоциированного вируса серотипа 9 (AAV9), предназначенной для лечения болезни Канавана.
Этот статус RMAT основан на начальных клинических данных из исследования CANaspire фазы 1/2, которые продемонстрировали функциональные улучшения у всех пациентов, что свидетельствует о потенциале BBP-812 удовлетворить неудовлетворенные потребности людей, страдающих болезнью Канавана.
В компании BridgeBio подчеркнули, что будут использовать преимущества статуса RMAT, такие как раннее и более частое взаимодействие с FDA, чтобы установить путь к ускоренному одобрению BBP-812.
Если препарат получит одобрение, генная терапия от BridgeBio может стать первым терапевтическим вариантом для детей, рожденных с болезнью Канавана - тяжелым и смертельным нейроразвивающим расстройством.
. news.instaforex.com2024-9-11 08:27