BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило их дополнительную заявку на лицензию на биологические препараты (sBLA) для BRINEURA (церлипоназа альфа).
Это одобрение расширяет применение лекарства для замедления потери способности к самостоятельной ходьбе у детей всех возрастов, страдающих нейрональным цероидным липофусцинозом типа 2 (заболевание CLN2), также известным как недостаточность трипептидил пептидазы 1 (дефицит TPP1).
Изначально BRINEURA была одобрена для применения у симптоматических детей в возрасте от 3 лет и старше с поздним инфантильным заболеванием CLN2. Обновленная индикация теперь охватывает всех детей, страдающих заболеванием CLN2, независимо от их симптоматического статуса.
. news.instaforex.com2024-7-25 06:27