Компания Edgewise Therapeutics, Inc. (EWTX), биофармацевтическая фирма, специализирующаяся на мышечных заболеваниях, в понедельник объявила об обнадеживающих результатах по итогам исследования второй фазы под названием CANYON с применением препарата севасемтен, предназначенного для лечения мускульной дистрофии Беккера.

Севасемтен — это инновационный ингибитор быстрого скелетного миозина для перорального применения, нацеленный на защиту мышечной ткани от повреждений, вызванных сокращениями у людей, страдающих мышечными дистрофиями.

Испытание CANYON достигло своей основной цели, продемонстрировав снижение уровня циркулирующего креатинкиназы (КК) — биомаркера, свидетельствующего о повреждении скелетных мышц. Примечательно, что это крупнейшее интервенционное исследование, проведенное для диагностики мускульной дистрофии Беккера, и первое, успешно подтвердившее свою основную конечную точку.

Что касается ключевой вторичной конечной точки, пациенты, проходившие лечение севасемтеном, продемонстрировали стабилизацию по шкале Северной Звезды для оценки амбулаторной функции (NSAA), с положительной тенденцией к улучшению через 12 месяцев по сравнению с группой, получавшей плацебо.

Кроме того, севасемтен был хорошо переносим, и в ходе испытания не было выявлено новых проблем с безопасностью.

2024-12-16 18:27