Во вторник компания Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) опубликовала новые клинические данные из исследования фазы 1/2 DELIVER препарата DYNE-251 для пациентов с дистрофией мышц Дюшенна (DMD). Данные продемонстрировали значительное выражение дистрофина и функциональные улучшения у различных групп пациентов.
Ключевые результаты для групп с дозировкой 20 мг/кг и 10 мг/кг включали средний абсолютный уровень выражения дистрофина 3,71% у пациентов, получавших дозу 20 мг/кг, с корректировкой до 8,72% для мышечного содержания. Также было отмечено, что DYNE-251 обладает благоприятным профилем безопасности, при этом большинство побочных эффектов, связанных с лечением, были легкой или средней степени тяжести. Значительные улучшения были замечены по нескольким функциональным показателям как для групп с дозировкой 20 мг/кг, так и 10 мг/кг, включая оценку лечебного клинического статуса (North Star Ambulatory Assessment), скорость передвижения (Stride Velocity 95th Centile), время для прохождения 10 метров (10-Meter Walk/Run Time) и время подъема с пола (Time to Rise from Floor).
Компания объявила о планах начать регистрационные когорты в рамках исследования DELIVER и намерена предоставить обновленную информацию о процессе регистрации к концу 2024 года.
Кроме того, Dyne Therapeutics продвигается в своем текущем исследовании фазы 1/2 ACHIEVE препарата DYNE-101, направленном на лечение миотонической дистрофии типа 1.
. news.instaforex.com2024-9-3 18:27