CSL Behring Canada Inc. , подразделение австралийской биотехнологической компании CSL Ltd. (CSL. AX, CMXHF. PK), объявило во вторник, что Канадское агентство по оценке лекарств и технологий в здравоохранении (CADTH) Канадский экспертный комитет по лекарствам (CDEC) рекомендовал возмещение расходов на HEMGENIX (этранакоген дазапарвовек) по государственной программе возмещения лекарств.
Эта генная терапия предназначена для взрослых с гемофилией B (врожденный дефицит фактора IX), которым требуется регулярная профилактика для предотвращения или уменьшения частоты кровотечений.
Рекомендация основана на результатах продолжающегося исследования III фазы HOPE-B. Это исследование показало, что однократное введение HEMGENIX взрослым мужчинам с гемофилией B повышает уровень активности фактора IX и значительно снижает годовой уровень кровотечений по сравнению с регулярной профилактикой фактором IX, при этом сохраняя благоприятный профиль безопасности.
Гемофилия B — редкое, пожизненное нарушение свертываемости крови, вызванное дефектом одного гена, что приводит к недостаточному производству фактора IX. Этот белок, который в основном производится печенью, необходим для образования сгустков крови.
HEMGENIX — это первая генная терапия для гемофилии B, одобренная Министерством здравоохранения Канады. Она также получила одобрения от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, Европейской комиссии (EC) для Европейского Союза и Европейской Экономической зоны, Агентства по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения (MHRA) в Великобритании, Swissmedic в Швейцарии и получила временное одобрение в Австралии.
. news.instaforex.com2024-7-16 18:27