Компания BridgeBio Pharma Inc. (BBIO) объявила о прекращении разработки BBP-631 для лечения врожденной гиперплазии надпочечников (CAH). Вместо этого компания активно ищет партнеров для поддержки дальнейшей разработки BBP-631 или продвижения следующего поколения генной терапии CAH—широко распространенного генетического заболевания, от которого страдают более 75 000 человек в США и Европейском Союзе и для которого все еще сохраняются значительные неудовлетворенные медицинские потребности.
Решение было принято на основании результатов открытого исследования ADventure фазы 1/2, в котором оценивалась BBP-631, экспериментальная генная терапия на основе аденоассоциированного вируса (AAV) 5 для лечения CAH.
Компания BridgeBio Pharma отметила, что результаты испытаний не оправдывают дополнительных капиталовложений в данный момент. В связи с этим компания уменьшит свой бюджет на генную терапию более чем на $50 миллионов.
Основные выводы исследования включают повышенное производство эндогенного кортизола во всех пациентах при более высоких дозах. BBP-631 хорошо переносился, регистрировались лишь легкие и умеренные побочные эффекты лечения, и не было наблюдено серьезных побочных эффектов, связанных с лечением.
. news.instaforex.com2024-9-11 11:27