Компания BioMarin Pharmaceutical (BMRN) представила новые данные, подчеркивающие долгосрочную безопасность и эффективность их генной терапии ROCTAVIAN. Эти данные получены из самого продолжительного исследования генной терапии гемофилии на сегодняшний день, демонстрирующего устойчивый контроль кровотечений и стабильную экспрессию фактора VIII на протяжении до четырёх лет после введения ROCTAVIAN.
Хэнк Фукс, президент по всемирным исследованиям и разработкам в BioMarin, отметил: "Важно, что данные третьей фазы показывают, что уровни фактора VIII стабилизируются после третьего года, и большинство пациентов больше не нуждаются в профилактическом лечении. Это подчеркивает потенциал ROCTAVIAN обеспечить длительную защиту от кровотечений для взрослых с тяжелой формой гемофилии А, возможно, избавляя их от постоянной необходимости в инфузиях и инъекциях. "
ROCTAVIAN использует адено-ассоциированный вирусный вектор для лечения взрослых с тяжелой формой гемофилии А, у которых отсутствуют антитела против адено-ассоциированного вируса серотипа 5, что подтверждается анализом крови. Европейская комиссия предоставила условное разрешение на маркетинг ROCTAVIAN 24 августа 2022 года, а FDA одобрило его 29 июня 2023 года.
Для получения дополнительной информации о здоровье, посетите rttnews. com.
. news.instaforex.com2024-6-7 18:27