Компания Biogen Inc. (BIIB) объявила, что Европейская комиссия предоставила разрешение на маркетинг при исключительных обстоятельствах и подтвердила статус орфанного препарата для Qalsody (тоферсен).

Это лекарство предназначено для взрослых с амниотрофическим латеральным склерозом (БАС), связанным с мутацией гена супероксиддисмутазы 1 (SOD1-ALS).

Qalsody является первым средством в Европейском Союзе, одобренным для лечения генетической причины БАС, обычно известного как заболевание моторных нейронов. Это третья терапия для редких заболеваний, одобренная Biogen в ЕС.

Благодаря программе раннего доступа Biogen, примерно 330 человек с SOD1-ALS получили Qalsody в 18 странах ЕС. Кроме того, Qalsody получил одобрение в США, и Biogen активно сотрудничает с регулирующими органами в других регионах для расширения доступности препарата.

Biogen приобрела Qalsody через соглашение о совместной разработке и лицензировании с Ionis Pharmaceuticals Inc. , которая изначально открыла это средство.

Амниотрофический латеральный склероз (БАС) – это редкое, прогрессирующее и смертельное нейродегенеративное заболевание, характеризующееся потерей моторных нейронов в головном и спинном мозге, которые контролируют произвольные мышечные движения. У людей с БАС наблюдается слабость и атрофия мышц, что приводит к постепенной потере независимости по мере утраты ими способности двигаться, говорить, есть и в конечном итоге дышать. Средняя продолжительность жизни пациентов с БАС составляет от трех до пяти лет с момента появления симптомов.

Для получения дополнительных новостей о здоровье посетите rttnews. com.

2024-5-31 06:27