AstraZeneca Plc. и Ionis Pharmaceuticals получили положительную рекомендацию для своего препарата Wainzua (эплонтерсен) от Комитета по лекарственным средствам для человека (CHMP) Европейского Союза.
Данное одобрение касается лечения наследственного амилоидоза, связанного с транстиретином, у взрослых пациентов с полинейропатией 1-й или 2-й стадии, также известного как hATTR-PN или ATTRv-PN.
После одобрения Европейской комиссией Wainzua станет единственным утвержденным в ЕС препаратом для ATTRv-PN, который можно будет самостоятельно вводить ежемесячно с помощью автоинжектора, согласно заявлению AstraZeneca.
Рекомендация основана на выводах клинического испытания фазы III NEURO-TTRansform, которое показало, что Wainzua стабильно и устойчиво улучшает симптомы нейропатии и качество жизни пациентов по сравнению с плацебо.
ATTRv-PN — это серьезное заболевание, характеризующееся повреждением периферических нервов, часто приводящее к двигательным нарушениям в течение пяти лет после постановки диагноза и, в случае отсутствия лечения, в большинстве случаев смертельное в течение десяти лет.
В Соединенных Штатах препарат Wainzua был одобрен под брендом Wainua для лечения ATTRv-PN в декабре 2023 года, с последующим расширением одобрений на международные рынки.
В настоящее время эплонтерсен проходит оценку в клиническом испытании фазы III CARDIO-TTRansform, крупном исследовании, направленном на ассоциированную с транстиретином амилоидную кардиомиопатию (ATTR-CM). Это самое масштабное испытание подобного рода с участием более 1 400 участников.
. news.instaforex.com2024-10-21 11:27