Alterity Therapeutics Ltd. (ATHE) объявила в среду об обнадеживающих промежуточных результатах продолжающегося открытого клинического испытания фазы 2 ATH434-202, нацеленного на пациентов с множественной системной атрофией (MSA).

MSA - это редкое нейродегенеративное заболевание, характеризующееся нарушением работы автономной нервной системы и нарушением моторной функции.

Ключевое соединение Alterity, ATH434, - это пероральное лекарство, разработанное для ингибирования агрегации патологических белков, связанных с нейродегенерацией. Доклинические исследования показали, что ATH434 может смягчить патологию альфа-синуклеина и сохранить функциональность нейронов, восстанавливая нормальный баланс железа в мозгу.

В испытание было включено в общей сложности 10 участников, все из которых были диагностированы с MSA с использованием комплексного подхода, включающего клинические оценки, нейровизуализацию и биомаркеры в жидкостях. Эти участники получают 75 мг перорального ATH434 дважды в день.

Промежуточный анализ охватывает клинические и биомаркерные данные от 7 участников, получавших ATH434 в течение шести месяцев, а также данные нейровизуализации от 3 участников, получавших лечение в течение двенадцати месяцев.

Промежуточные результаты показывают, что среди 7 пациентов, завершивших шестимесячное лечение ATH434, лекарство было хорошо переносимо, и значимых вопросов безопасности выявлено не было.

Важно, что у 43% этих участников наблюдалось улучшение по Шкале оценки активности при множественной системной атрофии (UMSARS) в ежедневной жизни, что указывает на снижение инвалидности в повседневной деятельности. Кроме того, у 29% участников наблюдалась стабильность или улучшение неврологических симптомов, оцененных как лечащими врачами, так и самими пациентами.

В целом, ATH434 хорошо переносился участниками исследования, при этом большинство побочных эффектов были легкими или умеренными по степени тяжести.

В ходе исследования проводились клинические, биомаркерные и безопасностьные оценки. Несмотря на то, что эти предварительные результаты обнадеживающие, компания отметила положительную тенденцию в результатах пациентов и планирует продолжать тщательный мониторинг участников.

2024-7-17 18:27