Компания Alnylam Pharmaceuticals, Inc. , лидирующая в области терапии с использованием РНК-интерференции (RNAi), недавно объявила, что подала дополнительное заявление на получение разрешения на новый препарат (sNDA) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для вутрисирана, экспериментальной терапии RNAi, разрабатываемой для лечения ATTR-амилоидоза с кардиомиопатией (ATTR-CM).

Вутрисиран, выпускающийся под названием AMVUTTRA, уже получил одобрение FDA для лечения полиневропатии, связанной с наследственным ATTR-амилоидозом у взрослых.

Для ускорения процесса рассмотрения Alnylam использовала Ваучер на приоритетное рассмотрение, что обеспечивает более быстрое оценивание со стороны FDA.

Заявка sNDA поддержана многообещающими данными из исследования HELIOS-B, фазы 3, рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого глобального исследования, в котором участвовали пациенты с ATTR-CM, получавшие также другие эффективные методы лечения.

Исследование HELIOS-B показало, что вутрисиран оказывают существенное положительное воздействие на снижение уровня смертности и сердечно-сосудистых событий, а также улучшает функциональные способности и качество жизни пациентов с ATTR-CM.

Безопасность вутрисирана в исследовании HELIOS-B соответствовала его известному профилю безопасности. Частота побочных явлений (ПЯ), серьезных ПЯ, тяжелых ПЯ и прекращений лечения из-за ПЯ была схожей как у пациентов, принимающих вутрисиран, так и у тех, кто был на плацебо.

2024-10-9 21:27